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        探索罕见病药"上海模式"上海医药罕见病项目有望超30个
        [2021-02-15]

        戈谢病 .白化病 .先天性肌无力综合征 .视网膜母细胞瘤……这些不为人熟知的疾病名字都出现于2018.公布的`第1批罕见病目录`该目录共纳入有121种罕见病.
        罕见.又被称作孤儿.虽然单个疾瞏⑸率较低但由于病种众多加之人口基数大中方罕见病患者总量据估算已经超过2000万.相比较动辄过亿的常见病患者群体罕见病患者往往面临着无药可治或药物可及性低等诸多现实难点.
        "絔抵蟹2030"战略提出了"1个都不能少"的宏伟目标但守护罕见病患者的絔堤负稳菀祝空攵哉1难题已经跻身世界500强的上海医药(601607.SH02607.HK)给出了自己的回答.
        2020.9.上海医药正式成立运营上海上药罕见病医药有限公司将罕见病作为集团4大创新发展板块之1目前上海医药已经拥有15个品种覆盖18个罕见病病症的产品未来5.罕见病药物研发项目有望超过30个.
        资源整合探索罕见病药物领域的"上海模式"
        罕见病患者并非突然显现的新群体作为中方医药行业领先的大型药企上海医药于罕见病药物的研发和生产上早已坚守多..
        上海医药旗下的溴比斯的明是治疗罕见病重症肌无力的特效药上海上药中西(外冈)制药有限公司车间副主任朱丽红从事该药的生产已经有20余.的时间.于她的回忆中过去有患者因为缺药按照药盒上地址和联系方式专门咨询"亚博app说亚博app只是生产单位没有销售的权利也不能销售然后亚博app就给他销售的热线然后跟他说是哪个药房能卖然后他们就去买".
        "现于几乎没有(类似的求助)了."朱丽红信心10足地告诉澎湃新闻如今溴比斯的明的产能稳定内部也有库存警戒线提醒能比较好地满足市场上需求"哪怕是突然之间量增大也不存于缺药或者是断药的情况了."
        朱丽红埋头于1线车间平时并未过多接触外面的故事但当她看到1个患有重症肌无力的女孩出现于1个跳舞节目中时朱丽红被女孩面对病魔的积极态度所打动想到她可能也于服用自己车间生产的罕见病药物她的内心充满喜悦:"感觉自己生产的药物帮到了1个人."
        上海医药于罕见病领域有其他企业无法比拟的优势以朱丽红所于车间的溴比斯的明为例上海医药拥有其原料药避免了因为原料药买不到或者原料药提高价格而导致的产能供应问题.
        刚刚跻身世界500强的上海医药旗下药物品种超过800个如果说过去若干罕见病药物像1颗颗小棋子散布于上海医药的大棋盘之上那么2020.新成立运营的罕见病业务平台则让罕见病药物聚集起来运营得更有章法.
        由零散供给到资源整合这个重大变化还要回溯至2019.4.彼时全国人大常委会副委员长 .农工党中央主席陈竺等1行到上海医药上级公司——上实集团调研期间陈竺副委员长提出上海医药要坚持做好罕见病药品的生产确保供应不断档并继续研制新的品种和剂型;价格管理部门要合理核定 .并尝试由医保支付更多的罕见病药品费用.
        "如上海能于这3个方面有所探索形成'上海模式'造福中方的人民群众 还能走出国门造福"1带1路"沿线国家的患者."陈竺副委员长的嘱托语重心长上药人放于了心上.
        2019.下半.上海医药正式开始专项推进罕见病药品工作.上海上药罕见病医药有限公司总经理文彬告诉澎湃新闻上海医药现有产品中被用于治疗罕见病的共有15个品种涉及18个罕见病病症.据现有公开信息显示上海医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业之1.
        国企担当上海医药坚守罕见病药物领域
        企业的投入可.足罕见病患者的需求是利好但于当前环境中对于1家药企而言罕见病领域的投入往往意味着盈利较少.
        上海医药营销3部总经理李平提到这样1个案例:上海医药第1生化生产的促皮质激素于临床上可用于治疗婴幼儿痉挛这个疾病的发病率只有约10万分之5但对于患者而言这个药物又是全球唯1能治疗的药物"于国外大概要4万多美金1支但于国内长期大概只有7块钱1支.
        以另1款治疗肝豆病的青霉胺片为例文彬介绍这个药于中方1粒只卖78毛钱但于美方价格达到400美块左右仿制药也要60多美块"亚博app18个罕见病病症的药物当中有相当1部分都是这种情况."
        文彬曾负责其他药品的研发工作她个人感觉罕见病药物研发与之前工作好的的不同是从产品立项开始更多的是要从临床需求和患者的需要来入手而不是从产品的盈利角度.
        于社会规则层面少数服从多数是普遍认知但于絔滴侍馍仙偈也要有人守护.于朱丽红看来做罕见病药物是上药人义不容辞的社会责任.
        上海医药董事长周军表达了类似的观点他于接受澎湃新闻专访时强调: "有些药用量不大但你1定要生产的这个是社会责任中方医药行业有类似于上海医药这样的国企存于是有它的必然性和必要性的."
        自2019.下半.推进罕见病业务平台1.的时间里上海医药对于因为原料供应原因停止生产的罕见病药物积极和原料供应商协商保供问题目前已恢复了维A酸片 .ACTH .青霉胺片 .尿崩停等4个产品的生产.
        罕见病平台不仅仅是供应药品
        从起心动念到正式运营罕见病业务平台用了约1.的时间几个.以来文彬已经接到不少临床医生提出的对于罕见病的需求.李平也接触了特别多的病友群每天接很多电话各种病友来求助.
        "有的产品是上药没有的亚博app不可能把全球所有的罕见病药物都覆盖1遍."文彬表示上药的罕见病业务平台不仅仅是供应药品"未来亚博app期待这个平台不仅仅是1个创新研发的平台更多的是全球罕见病药品甚至于整合方案于中方落地转化的平台亚博app希望他能够给患者提供更多的选择."
        想要达成这个工作需要内外兼修.
        对内上海医药将继续挖掘现有药物于罕见病的适应症同时推动相关创新药物的研发.
        对外上海医药将持续推进罕见病研发项目尤其是对于未于国内上市的罕见病药物上海医药计划利用上药的国内外研发平台加快国外已进入临床阶段药物以及罕见病新药的开发和引进让全球的这些罕见病领域的成果能够于亚博app的平台上进行转化和落地.
        根据世界卫生组织公布的数据全球罕见病超过7000种仅有约5%有药可治.实际上于罕见病领域不乏武田 .勃林格殷格翰 .渤健 .辉瑞等知名制药企业的加入近几.国内外不少新兴公司也都参与其中.
        文彬向澎湃新闻表示除了上药之外其实很多企业都想于罕见病领域投入但1款创新的罕见病药物和诊疗方案能不能用到临床1线还需要很长的1条路而上药的优势是以目前10几个品种为基.敢于于这个领域多进行资源的投入.
        目前上海医药已经于推进有10几个罕见病药物研发项目预计未来5.将超过30个.
        谈及中方罕见病领域文彬认为中方罕见病领域属于方兴未艾对于罕见病的认识也是近3.才逐渐的把它提到1个国家层面的高度但幸运的是与国外的差距于不断的缩小.
        "我觉得未来的5.可能中方对罕见病的关注投入和发展的速度将会更迅速当然可能亚博app现于和某些国家比起来亚博app的政策的支持还没那么完善但我相信通过亚博app这样的大的平台的推动和国家的支持应该会有很大的改观."文彬表示.
        对于悬于罕见病领域的盈利问题李平则用1句医药界广泛流传的1句话总结:"亚博app应当永远铭记药物是为人类而生产不是为追求利润而制造的.只要亚博app坚守这1信念利润必将随之而来." [2021-02-08 澎湃新闻]

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